蒋新录委员：

您提出《关于将部分罕见病治疗药品纳入医保门诊慢病统筹报销的提案》收悉，现答复如下：

一、关于罕见病的基本医疗保障

医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作，主要有以下几个方面：一是在医保待遇水平方面，目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右，统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群，在基本医疗保险的基础上提高报销水平15个百分点左右，并对贫困人口实行倾斜支付政策。二是在医保支付范围方面，国家基本医保药品目录调整过程中优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。2000年以来，国家先后发布了5版医保药品目录，医保用药范围不断扩大，水平逐步提升。2017年版目录中，将血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病的治疗用药纳入目录范围，并通过谈判准入的方式将治疗多发性硬化症的重组人干扰素β-1b、治疗血友病的重组人凝血因子Ⅶa纳入，同时大幅降低了价格。2019年8月国家医保局公布的新版医保药品目录中，进一步增加了目录中的罕见病用药，如原发性肉碱缺乏症、早发性帕金森等罕见病的治疗用药。同时，还有128个价格昂贵或对基金影响较大的独家品种药品经专家评审纳入了拟谈判药品范围，国家医保局将与有关企业进行谈判，适当降低价格后再纳入目录范围，拟谈判药品中包括了治疗肺动脉高压、多发性硬化症等罕见病的药品。三是在医疗救助方面，通过资助包括罕见病患者在内的特殊困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗费用负担，救助对象年度政策范围内住院费用救助比例平均约为70%，最高支付16万元。

总的来说，符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围，并为贫困罕见病患者提供了医疗救助、慈善帮扶等多方面的解决渠道。但从基本医保基金承受能力来看，2022年城乡居民医保人均筹资仅900元左右，基本医保难以承受一些特别昂贵的罕见病用药费用。

二、其他支持罕见病保障的措施

一是全区建立国谈药品双通道管理机制，按照有关文件规定，参保人员使用国谈药品双通道管理的药品，按照谈判药品先行自付比例扣除自付费用后的费用，按以下标准报销：参保患者门诊使用谈判药品起付线为500元/年，职工医保和居民医保分别按照75%和60%比例支付；参保患者住院使用谈判药品时，不另设起付线，按照住院医保支付政策予以报销。谈判药品年度最高支付限额与基金年度最高支付限额捆绑使用，职工医保和居民医保分别为40万元和13万元。今后，谈判药品年度最高支付限额随待遇水平政策调整时同步进行调整。这样，虽然部门罕见病未纳入门诊慢特病范围，也可以享受有关医疗待遇，减轻患者的负担。二是全区建立门诊慢特病动态调整机制，在立足基本医保“保基本”的定位的基础上，结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将需要长期门诊药物治疗，且医保基金能够承担的罕见病纳入基本医疗保险门诊慢特病支付范围，进一步减轻患者的医疗费用负担。三是根据《社会保险法》规定，基本医疗保险基金只能按照国家规定用于支付符合基本医疗保险药品目录、诊疗项目、医疗服务设施标准以及急诊、抢救的医疗费用。基本医疗保险基金不能用于购买商业保险罕见病保障险种，个人可自行自愿购买。

下一步，我们将按照中央关于深化医疗保障制度改革有关部署，按照国家政策探索罕见病用药多渠道梯次保障机制，发挥慈善组织社会力量在罕见病医疗保障领域的作用，大力推动发展商业健康保险，加强各项保障制度间的衔接，发挥保障合力，切实减轻罕见病患者用药负担，多层次提高参保患者医疗保障水平。

感谢您对医疗保障工作的关心和支持。

自治区医疗保障局

2022年8月26日